국내에서도 다국적제약사 노바티스가 출시한 척수성 근위축증(SMA) 유전자치료제 '졸겐스마(성분 오나셈노진아베파르보벡-xioi)' 건강보험 적용이 곧 가능해질 것으로 보인다. 최근 졸겐스마를 비롯해 고액 치료제 여럿이 줄줄이 보험 적용 등재되거나 협의 중이다.
27일 업계에 따르면 국민건강보험공단과 한국노바티스는 지난 5월 졸겐스마가 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회의(약평위) 심사를 통과한 이후 약가 절충안 마련을 위해 논의 중이다. 건강보험 적용을 위한 약가 협상은 오는 7월 25일까지 진행될 예정이다.
국민건강보험공단과 노바티스가 약가에 합의하면 30일 내 건강보험정책심의위원회가 최종심의·의결한다. 이르면 8월부터 보험 적용이 가능할 예정이다.
졸겐스마가 표적으로 한 SMA는 5번 염색체 내 돌연변이로 인해 영유아나 소아에게 나타나는 신경·근육계 희귀 질환이다. 발병 시 근육약화, 움직임 상실, 호흡곤란 등 생존에 필수적인 기능을 수행하는데 어려움을 겪으며 평균적으로 2년 내 사망에 이른다. 세계적으로 신생아 1만명당 1명꼴로 발병하며, 국내 환자는 약 200명으로 추산된다.
졸겐스마는 노바티스가 2017년 유전자치료제 개발전문 알베시스(AveXis)를 인수해 확보한 물질로 미국에서 출시 당시 가격은 210만5000달러(약 27억60만원)로 책정됐다. 허가받은 나라에 따라 차이는 있으나 대략 20억원이 넘는다. 1회 투약으로 완치가 가능한 것이 가장 큰 장점이다. 이 때문에 비용 대비 효과가 높은 것으로 평가돼 급여 적정성도 인정받았다.
천문학적인 가격에도 불구하고 환자들에게 꼭 필요한 약인 만큼 각국 정부는 보험급여를 통해 실제로 환자들에게는 출시 가격보다 저렴하게 치료받을 수 있도록 하고 있다. 건보 적용이 되면 환자는 최대 598만원만 부담하면 된다.
앞서 지난 4월에는 47만5000달러(약 6억1085만원) 비용이 드는 혈액암 카티(CAR-T) 세포·유전자치료제치료제 '킴리아(성분 티사젠렉류셀)'가 보험 적용이 가능해지면서 환자 부담액이 최대 598만원으로 줄었다. 킴리아는 국내에서 재발성∙불응성 성인 미만성 거대 B세포 림프종과 재발성∙불응성 소아 및 25세 이하 성인을 대상으로 B세포 급성 림프구성 치료제로 사용허가를 받았다.
또 다른 유전자 치료제인 스파크 테라퓨틱스의 '럭스터나(성분 보레티젠 네파보벡-rzyl)' 또한 곧 건강보험 적용을 위한 심사를 앞두고 있다. 럭스터나는 희귀 유전질환 실명 치료제로 1회 투약시 85만달러(약 10억9310만원)의 비용이 든다. 졸겐스마와 럭스터나 모두 1회 투약으로 질병을 치료할 수 있다.
하지만 일각에선 고액 치료제 도입으로 보험재정 악화를 우려하는 목소리도 나오고 있다. 정부는 위험분담제 등을 활용해 건강보험 지출 남용을 막겠다는 뜻이다.
약평위는 지난 5월 12일 졸겐스마에 대한 건강보험 급여가 타당하다며 건보 적용을 위한 조건으로 '투약 사례별 사전 급여 심사'와 '환자 단위 성과 기반 위험분담·총액제한'을 내걸었다. 킴리아 또한 적정성 평가 단계에서 환자 단위 성과기반 위험분담과 총액제한 적용을 조건으로 보험 적용 허가를 받았다.
위험분담제는 환자에게 투약을 결정한 뒤 약효가 나타나지 않으면 제약회사가 일부 비용을 추가로 부담해야 한다는 내용이 골자다.
[Queen 김정현 기자] 사진 뉴스1
