삼성바이오에피스의 바이오시밀러 'SB12'(성분명 에쿨리주맙)가 국내 임상 현장에서 치료 목적으로 사용 승인받았다. 임상시험을 제외하고 허가 승인 전 국내 첫 투여 사례다.
8일 식품의약품안전처에 따르면 SB12는 국내 정식 품목허가 심사 중인 가운데 이달 3일 삼성서울병원에서 발작성 야간 혈색소뇨증 개인 환자를 대상으로 치료목적 사용승인을 받았다.
치료목적 사용승인 제도는 다른 치료 수단이 없거나 생명을 위협하는 중증 환자 등의 치료를 위해 허가되지 않은 임상시험용 의약품이더라도 사용할 수 있도록 하는 제도다. 대개 임상 의사가 환자 상태에 따라 더 이상 쓸 약물이 없을 때 긴급하게 신청한다.
이번에 승인된 치료목적인 발작성 야간 혈색소뇨증는 희귀질환이어서 사용할 수 있는 치료제가 극히 적은 질병으로 꼽힌다. 혈관 내 적혈구가 파괴되면서 혈전이 생기고, 야간에 용혈 현상이 생겨 혈색 소변을 증상을 동반한다.
상용화된 치료제로는 미국 알렉시온이 개발한 '솔리리스'(에쿨리주맙)가 있으나 고가의 약값이 환자 치료에 장벽으로 작용한다. 국가별로 상이하지만 대체로 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4~5억원대에 달한다.
삼성바이오에피스의 SB12는 이 솔리리스의 바이오시밀러다. 적혈구 용혈의 원인이 되는 병원체 제거를 위한 보완적 물질인 '보체(complement) C5'에 선택적으로 결합 후 보체 활성화를 억제하는 기전을 갖는다.
더욱이 솔리리스와 같은 희귀질환 치료제는 자가면역질환 치료제나 항암제 등이 다양한 유통망을 통해 공급되는 것과 달리 시장의 정확한 수요에 의해 제품이 공급된다. 때문에 연구개발 및 임상시험용 대조약을 구하는 것도 매우 어렵다.
이러한 이유로 삼성바이오에피스도 SB12 임상 참여 환자들에게 최대 2년간 SB12를 무상 제공하는 연장 공급도 진행한 바 있다. 국내에서는 지난해 7월 허가 신청 이후 심사가 진행 중인 상태다.
단, 유럽에서는 올해 5월 '에피스클리'라는 제품명으로 유럽연합 집행위원회(EC: European Commission)로부터 품목허가를 획득했다. 삼성바이오에피스는 7월 독일 시장에서 에피스클리를 출시해 별도 파트너사 없이 직접 판매를 하고 있다.
삼성바이오에피스 관계자는 이번 승인과 관련해 "SB12가 치료목적 사용승인제도를 통해 국내 임상 현장에서 사용된 것으로 확인된다"며 "국내 정식 품목허가 심사가 진행 중으로 그 결과를 기다리고 있다"고 밝혔다.
퀸 최수연 기자 사진 뉴스1
